Update: 6.05.2021
(Laufende-)Phase-3-Studie: Selpercatinib bei RET-Mutation beim medullären Schilddrüsenkrebs
Selpercatinib vs Vandetanib / Cabozantinib (LIBRETTO-531, NCT04211337)
Überblick:
Selpercatinib (=LOXO-292 Name in den ersten Studien des pharma Unternehmens) ist ein RET-Inihibitor der durch die Firma Loxo Oncology, Inc. u.a. beim medullären Schilddrüsenkrebs (mit einer erbliche oder erworbenen RET-Mutation), beim papillären Schilddrüsenkarzinom (mit eine Rearrangement des RET) erforscht wird.
NCT-Nummer und Name dieser Studie:
Achtung: Die Firma Loxo Oncology, Inc. hat noch eine weitere Substanz in der Entwicklung:
Hallo,
in einer Phase-1/2-Studie (siehe Phasen klinischer Studien) wurde Selpercatinib sowohl bei Patient*innen mit einer RET-Mutation (medulläres Schilddrüsenkarzinom) als auch bei Patient*innen mit einer RET-Fusion (Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom, u.a. papilläres Schilddrüsenkarzinom) unteruscht.
Diese Sutdie lief unter dem Namen LIBRETTO-001 und war auf clinicaltrials.gov unter NCT03157128 registriert.
Bei uns: (Laufende-)Studie: Selpercatinib bei RET-Aktivierung.
Diese Phase-I/II-Studie führten am im Mai 2020 zur beschleunigten Zulassung, siehe https://www.sd-krebs.de/phpBB2/viewtopic.php?p=176885#176885
Eine beschleunigte Zulassung fordert jedoch weitere Studien wie u.a. diese Phase-3-Studie mit dem Namen LIBRETTO-531, auf clinicaltrials.gov unter NCT04211337 registriert.
In dieser Phase-3-Studie wird Selpercatinib in einer doppelverblindeten Studie mit den durch Phase-II/III-Studien zugelassenen TKIs Vandetanib und . Cabozantinib verglichen.
Als erste Studienziel gilt das treatment failure-free survival
treatment failure-free survival (TFFS)
wird definiert als die Zeit zwischen Randomisierung in einer Studie bis zum Eintreten eines der folgenden Ereignisse:
Siehe auch: FAQ-Hilfe: EBM – Was sind patientenrelevante Endpunkte?
Ein Cross-over hinzu Seplercatinib ist in dieser Studie möglich, wenn ein Progress nach Recist unter Vandetanib bzw. Cabozantinib stattfindet.
Die Veränderung der Größe der Tumore nach RECIST wird dabei ebenfalls durch ein verblindetes Expertengremium begutachtet (Blinded Independent Committee Review (BICR)).
Dies scheint mir auch wichtig, da bei den anderen beiden TKIs in den Placebo kontrollierten Zulassungsstudien oftmals die behandelnden Ärzt*innen als auch die Patient*innen anhand der Nebenwirkungen wussten, ob sie das Medikament oder das Placebo bekamen. Die für die Studienqualität wichtige Verblindung auf dieser Ebene also recht schnell aufgehoben war.
Die Lebensqualität wird zwar auch erfasst, für mein Verständnis jedoch etwas sehr nachrangig, zu mal es bei uns ja bezüglich Nebenwirkungen ein überaus positiven Erfahrungsbericht gibt:
Die Rekrutierung für die Studie beginnt vermutlich zwischen Mai und Juli 2020.
Die Studie hat 128 Studienorte in der ganzen Welt, darunter auch:
- Deutschland:
- Schweiz: Kein Studienort
- Österreich: Kein Studienort
Viele Grüße
Harald
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