Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?
- Dieses Thema hat 45 Antworten und 12 Teilnehmer, und wurde zuletzt aktualisiert 15.01.2024 - 23:27 von
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Gestern gab es noch mal einen Investor Call.. Gibt nicht viel neues… Für uns in Deutschland aber durchaus interessant, dass das geplante „Early Access Programm“ für Transcon PTH in Deutschland (ab 2.H/2023) wohl für alle Hypopara Patienten sein soll…. In den USA ist das EAP sehr restriktiv und es erhalten z.B. nur Patienten Zugang, welche bereits eine Ersatzhormontherapie hatten.
Es wurde auch noch mal erwähnt wie wichtig das Programm gerade in Hinblick auf das Auslaufen von Natpar ist – Sehe ich genauso 😉
Ich schreibe mal hier an der Stelle weiter, damit alles an einem Ort bleibt.
Ascendis hat gerade mitgeteilt, dass sich in Deutschland jetzt Betroffene im Rahmen eines Compassionate Use Program registrieren/anmelden können. Das läuft über den behandelnden Arzt / die behandelnde Ärztin. Die müssen das also machen.
Auf der Website des BfArM steht Palopegteriparatid auch schon in der Tabelle über die aktuell laufenden Härtefallprogramme, im Moment ganz unten:
https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/Klinische-Pruefung/Compassionate-Use/compUse-tabelle.html
Viele Grüße
Lotti
Hallo zusammen,
nun habe ich Palopegteriparatide endlich auch bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA entdeckt:
In dieser Excel-Tabelle als Nr. 91:
Demnach war Start der Evaluation der 1. Dezember 2022. Obwohl das Präparat als Orphan Produkt (Y steht da wohl für Yes) eingestuft ist, ist die Evaluation nicht beim COMP sondern beim CHMP, aber wie diese beiden Komitees sich abgrenzen, hab ich noch nicht so ganz verstanden. Für Leute, die viel Zeit haben – hier kann man alles nachlesen:
https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work
Viele Grüße
Frauke
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Hallo,
wir hatten nun die Möglichkeit, die offenen Fragen in einem Gespräch zu klären. Insofern ist das, was ich hier schreibe, eine Art Gedächtnisprotokoll also wie bei Lottozahlen „ohne Gewähr“ zu sehen, allerdings ist mein Hirn noch nicht völlig matschig, also es sollte passen.
Wie wir ja oben schon geschrieben haben, gibt es derzeit schon das Compassionate-Use-Programm. Wenn man da mitmachen möchte, muss das über den Arzt oder die Ärztin laufen. Die würden dann auch eine Einführung in den Gebrauch des Medikaments bekommen und dann wiederum den Patienten bzw. die Patientin schulen. Später soll es aber eine Patientenbetreuung geben, ähnlich wie wir das von Natpar kennen. Am Compassionate-Use-Programm teilzunehmen ist derzeit auch mit einer Menge Bürokratie verbunden, das ist klar.
Der Zeitplan für die generelle Markteinführung wurde auch kürzlich im Investor Call genannt, es ist das erste Quartal im nächten Jahr. („Remain on track for European Commission decision on Marketing Authorisation Application (MAA) for TransCon PTH during the fourth quarter of 2023. If approved, first country launch planned in Germany in early 2024.“)
Das Medikament kommt als Spritze/Pen mit 14 Dosen. 1 Pen reicht also für 2 Wochen. Man muss nichts anmischen. Der Pen, die man gerade im Gebrauch hat, muss nicht gekühlt werden, der Vorrat schon. Also ein Wochenendausflug mit einem Pen im Gepäck ist nicht von Kühlmöglichkeiten bestimmt, aber wenn man länger reist und entsprechend Vorrat mitnimmt, dann muss man auf Kühlung achten.
Die Einstiegsdosis ist erstmal für alle gleich. Leider kann man aufgrund der Unterschiede bei den Medikamenten nicht sagen, dass XY Menge von Natpar XY Menge von Transcon PTH entspricht. Es gibt also keine Erfahrung, was Dosierungsumrechnung angeht. Die Dosierungen sind aber kleinschrittiger als bei Natpar. Man tastet sich also langsam vor.
Die meisten, die in den Studien mitgemacht haben, konnten ihre übliche Medikation (Calcitriol, Alphacalcidol) komplett weglassen.
Eine schlechte Nierenfunktion ab Stufe 4 würde einer Anwendung von Transcon PTH im Wege stehen.
Wir haben auch angemerkt, dass es helfen würde, einen Calciumtester für zuhause zu haben. 🙂
Viele Grüße
Lotti
Vielen Dank für die Infos!
Interessant und neu für mich ist, dass Transcon PTH vor Gebrauch gekühlt werden muss. Spricht ja dafür, dass es bei Zimmertemp nur eine Haltbarkeit von ~14 Tagen hat. Damit könnte das Handling gerade im Urlaub potentiell sogar schlimmer sein wie bei Natpar.
Abgesehen davon gibt es für uns in Deutschland gute News. Der CHMP Ausschuss befürwortet die Zulassung von Transcon PTH in der EU.
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-positive-chmp-opinion-transcontm-pth
Wenn man sich dann dazu das durchliest:
https://www.bfarm.de/DE/Das-BfArM/EU-und-Internationales/CHMP-Ausschuss/_node.html
scheint eine Zulassung wohl jetzt nur noch Formsache zu sein.
Produktname wird dann wohl Yorvipath sein. War mir persönlich auch neu. Siehe auch hier: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/yorvipath
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