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Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

Paulinemv

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445317

So wie es eine amerikanische Facebook-Userin gestern meinte, brauchte Natpar bei der FDA-Zulassung auch 3 Anläufe. Das hat mich wieder etwas ermutigt.

Ich hoffe, dass letztlich alles gut wird….

LG Pauline, Hypopara seit 07/2010

Hedda

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445319

Hallo zusammen, es gibt wohl noch ein Alternativmedikament. Eneboparatid von Amolyt Pharma. Hab davon auf „HYPOPARATHYREOIDISM NEWS“ gelesen. Artikel von Patricia Inacio vom 16.01.2023:Amolyt Pharma beschafft Mittel zur Unterstützung der Entwicklung von Eneboparatid.

Liebe Grüße Heike

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445321

Liebe Heike, das stimmt, leider sind die aber noch nicht so weit, dass da demnächst eine Zulassung beantragt werden könnte, soweit ich das rauslesen kann.

hier der link für den Artikel
https://hypoparathyroidismnews.com/news/funding-raised-hypoparathyroidism-therapy-eneboparatide/

Da hat aktuell Ascendis die Nase vorn. Und daher müssen wir aktuell unsere Hoffnungen erstmal auf TransCon PTH setzen, denn es geht ja zeitlich um den realistisch direkten „Nachfolger“ für Natpar.

viele Grüße, Katja

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr, 3 Monaten von hypoparakd.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 447014

Gestern gab es noch mal einen Investor Call.. Gibt nicht viel neues… Für uns in Deutschland aber durchaus interessant, dass das geplante „Early Access Programm“ für Transcon PTH in Deutschland (ab 2.H/2023) wohl für alle Hypopara Patienten sein soll…. In den USA ist das EAP sehr restriktiv und es erhalten z.B. nur Patienten Zugang, welche bereits eine Ersatzhormontherapie hatten.

Es wurde auch noch mal erwähnt wie wichtig das Programm gerade in Hinblick auf das Auslaufen von Natpar ist – Sehe ich genauso 😉

 

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R.L.
Nutzer*In
Hypopara n. bds. entfernung schilddrüse

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 447660

Hallo ihr Lieben,

Dann macht es wohl derzeit keinen Sinn mit Natpar zu starten?

Habe immer mehr Kalkablagerung in den Nieren, obwohl ich calzium nur über die Nahrung zu mir nehme.

Leider erhöhte Werte im Urin

Lieben Gruß

Rembert

LottileinLeitungsteam NW Hypopara pap. SD-Ca pT 4b N1M1, Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450076

Ich schreibe mal hier an der Stelle weiter, damit alles an einem Ort bleibt.

Ascendis hat gerade mitgeteilt, dass sich in Deutschland jetzt Betroffene im Rahmen eines Compassionate Use Program registrieren/anmelden können. Das läuft über den behandelnden Arzt / die behandelnde Ärztin. Die müssen das also machen.

Auf der Website des BfArM steht Palopegteriparatid auch schon in der Tabelle über die aktuell laufenden Härtefallprogramme, im Moment ganz unten:

https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/Klinische-Pruefung/Compassionate-Use/compUse-tabelle.html

Viele Grüße

Lotti

 

1 Nutzer*in hat sich für diesen Beitrag bedankt.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450079

Hallo Lotti,

Danke für die Info, ein wenig irritiert bin ich trotzdem: ist hier das angekündigte Early Access Programm (EAP) gemeint?  TransCon PTH und Palopegteriparatid scheint identisch, höre ich aber zum ersten Mal.
und wo müssen die Ärzte das anmelden? Auf der angegebenen Seite steht jetzt nur die NL-Niederlassung, es gibt aber ja schon eine deutsche??

viele Grüße, Katja

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450085

Palopegteriparatid ist dann wohl der endgültige Marken/Wirkstoffname. Transcon PTH ist ja mehr oder weniger der „Arbeitstitel“.

Hat Ascendis auch schon was dazu gesagt wie man Ärzte ins Boot holt? Meine Ärztin wird sich mit Sicherheit nicht an eine holländische Hotline wenden, dafür haben die weder Zeit noch Lust. In so fern wäre es natürlich schön zu wissen, welche Ärzte an dem Programm partizipieren.

Ich werde aber denke ich erst mal Erfahrungsberichte vom Wechsel Natpar auf Transcon abwarten. Im übrigen hat hier eine Patienten aus den USA ein Blog gestartet vom Wechsel:

https://heathernovak.net/TransCon/

Heute geht es los und zumindest ich finde das ganz spannend.

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr, 1 Monat von Paracudus.
LottileinLeitungsteam NW Hypopara pap. SD-Ca pT 4b N1M1, Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450088

Hallo,

Dieses Härtefallprogramm ist quasi wie Early Access. Der behandelnde Arzt / die behandelnde Ärztin muss an die dort angegebene E-Mail-Adresse schreiben. Das läuft über eine niederländische Agentur, die als Schnittstelle zwischen Patienten/Behandlern und den Pharmaunternehmen agiert.

Palopegteriparatid ist nichts anderes als der Wirkstoff. Forteo enthält Teraparatid. Der Wirkstoff, den Amolyt verwendet, heißt Eneboparatid. Du erkennst ein Muster. 🙂

Viele Grüße

Lotti

LottileinLeitungsteam NW Hypopara pap. SD-Ca pT 4b N1M1, Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450089

Sorry, ich hatte noch getippt als die neue Frage reinkam. Für mich hört es sich so an, als wäre es eben Aufgabe der Ärztinnen und Ärzte, sich dort zu melden. Dieses niederländische Unternehmen macht nur solche Vermittlungsarbeit. Die stehen in der Härtefall-Liste noch an anderen Stellen für andere Medikamente.

 

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450090

Danke für eure schnellen Antworten, es bleiben natürlich noch viele Fragen offen… und die Zweifel von Paracudus, ob Ärzte Zeit und Lust haben, sich da in einen vermutlich aufwendigen Eruierungsprozess zu begeben, sind durchaus berechtigt.



@Paracudus
: Danke für den link, das ist natürlich sehr spannend.

viele Grüße, Katja

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450091

Ein guter Arzt wird sich wohl oder übel sowieso spätestens nächstes Jahr Gedanken machen müssen, wie er seine Natpar Patienten auf Transcon bekommt… Aber wir kennen es denke ich alle mit dem Krankheitsbild… Da trennt sich die Spreu vom Weizen.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450092

Gibt es eigentlich schon Erfahrungen bei anderen Medikamenten mit einem EAP oder CUP, wie so etwas grundsätzlich abläuft, in welchem Rahmen etc.??
viele Grüße, Katja

InSeNSU
Moderator
Basedow, Hypoparathyreoidismus

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 450177

Hallo zusammen,

nun habe ich Palopegteriparatide endlich auch bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA entdeckt:

In dieser Excel-Tabelle als Nr. 91:

https://www.ema.europa.eu/documents/report/applications-new-human-medicines-under-evaluation-chmp-june-2023_en.xlsx

Demnach war Start der Evaluation der 1. Dezember 2022. Obwohl das Präparat als Orphan Produkt (Y steht da wohl für Yes) eingestuft ist, ist die Evaluation nicht beim COMP sondern beim CHMP, aber wie diese beiden Komitees sich abgrenzen, hab ich noch nicht so ganz verstanden. Für Leute, die viel Zeit haben – hier kann man alles nachlesen:

https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work

Viele Grüße

Frauke

 

 

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  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr von InSeNSU.
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LottileinLeitungsteam NW Hypopara pap. SD-Ca pT 4b N1M1, Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 452827

Hallo,

wir hatten nun die Möglichkeit, die offenen Fragen in einem Gespräch zu klären. Insofern ist das, was ich hier schreibe, eine Art Gedächtnisprotokoll also wie bei Lottozahlen „ohne Gewähr“ zu sehen, allerdings ist mein Hirn noch nicht völlig matschig, also es sollte passen.

Wie wir ja oben schon geschrieben haben, gibt es derzeit schon das Compassionate-Use-Programm. Wenn man da mitmachen möchte, muss das über den Arzt oder die Ärztin laufen. Die würden dann auch eine Einführung in den Gebrauch des Medikaments bekommen und dann wiederum den Patienten bzw. die Patientin schulen. Später soll es aber eine Patientenbetreuung geben, ähnlich wie wir das von Natpar kennen. Am Compassionate-Use-Programm teilzunehmen ist derzeit auch mit einer Menge Bürokratie verbunden, das ist klar.

Der Zeitplan für die generelle Markteinführung wurde auch kürzlich im Investor Call genannt, es ist das erste Quartal im nächten Jahr. („Remain on track for European Commission decision on Marketing Authorisation Application (MAA) for TransCon PTH during the fourth quarter of 2023. If approved, first country launch planned in Germany in early 2024.“)

Das Medikament kommt als Spritze/Pen mit 14 Dosen. 1 Pen reicht also für 2 Wochen. Man muss nichts anmischen. Der Pen, die man gerade im Gebrauch hat, muss nicht gekühlt werden, der Vorrat schon. Also ein Wochenendausflug mit einem Pen im Gepäck ist nicht von Kühlmöglichkeiten bestimmt, aber wenn man länger reist und entsprechend Vorrat mitnimmt, dann muss man auf Kühlung achten.

Die Einstiegsdosis ist erstmal für alle gleich. Leider kann man aufgrund der Unterschiede bei den Medikamenten nicht sagen, dass XY Menge von Natpar XY Menge von Transcon PTH entspricht. Es gibt also keine Erfahrung, was Dosierungsumrechnung angeht. Die Dosierungen sind aber kleinschrittiger als bei Natpar. Man tastet sich also langsam vor.

Die meisten, die in den Studien mitgemacht haben, konnten ihre übliche Medikation (Calcitriol, Alphacalcidol) komplett weglassen.

Eine schlechte Nierenfunktion ab Stufe 4 würde einer Anwendung von Transcon PTH im Wege stehen.

Wir haben auch angemerkt, dass es helfen würde, einen Calciumtester für zuhause zu haben. 🙂

Viele Grüße
Lotti

  • Diese Antwort wurde geändert vor 10 Monaten, 1 Woche von Lottilein.
3 Nutzer*innen haben sich für diesen Beitrag bedankt.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 452858

Hallo Lotti,

vielen Dank für die Infos, auch wenn damit noch nicht alle Fragen geklärt sind. Es scheint ja leider keinerlei Erfahrungen für den Übergang von Natpar auf TransConPTH zu geben?

Habt ihr auch über den Zeitpunkt des morgendlichen Spritzens gesprochen? Da das <abbr title=“Parathormon“>PTH</abbr> über 24 h gleichmässig freigesetzt wird, hat das ja für den Zeitpunkt des Spritzens sicher Konsequenzen? Muss der dann nicht noch exakter sein und eingehalten werden wie beim Natpar, damit es zu keiner Unter- oder  Überdosierung kommt?

viele Grüße

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 452859

Vielen Dank für die Infos!

Interessant und neu für mich ist, dass Transcon PTH vor Gebrauch gekühlt werden muss. Spricht ja dafür, dass es bei Zimmertemp nur eine Haltbarkeit von ~14 Tagen hat. Damit könnte das Handling gerade im Urlaub potentiell sogar schlimmer sein wie bei Natpar.

Abgesehen davon gibt es für uns in Deutschland gute News. Der CHMP Ausschuss befürwortet die Zulassung von Transcon PTH in der EU.

https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-positive-chmp-opinion-transcontm-pth

Wenn man sich dann dazu das durchliest:
https://www.bfarm.de/DE/Das-BfArM/EU-und-Internationales/CHMP-Ausschuss/_node.html
scheint eine Zulassung wohl jetzt nur noch Formsache zu sein.

Produktname wird dann wohl Yorvipath sein. War mir persönlich auch neu. Siehe auch hier: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/yorvipath

  • Diese Antwort wurde geändert vor 10 Monaten, 1 Woche von Paracudus.
    Diese Antwort wurde 3-mal bearbeitet.
1 Nutzer*in hat sich für diesen Beitrag bedankt.
LottileinLeitungsteam NW Hypopara pap. SD-Ca pT 4b N1M1, Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 452902

Hallo Lotti,

vielen Dank für die Infos, auch wenn damit noch nicht alle Fragen geklärt sind. Es scheint ja leider keinerlei Erfahrungen für den Übergang von Natpar auf TransConPTH zu geben?

Habt ihr auch über den Zeitpunkt des morgendlichen Spritzens gesprochen? Da das <abbr title=“Parathormon“>PTH</abbr> über 24 h gleichmässig freigesetzt wird, hat das ja für den Zeitpunkt des Spritzens sicher Konsequenzen? Muss der dann nicht noch exakter sein und eingehalten werden wie beim Natpar, damit es zu keiner Unter- oder Überdosierung kommt?

viele Grüße

Hallo,

leider habe ich nicht gefragt, ob der Zeitpunkt des Spritzens wichtig ist. Transcon PTH hat aber eine lange Halbwertszeit, ich glaube sogar 60 Stdn. Also ich vermute, dass nach 24 Stdn. noch genug da ist.
Viele Grüße

Lotti

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 453396

Hallo. Wie ich gehört habe, gibt es im Rahmen des EAP Programms auch in Deutschland Patienten, die bereits auf TransCon PTH umgestellt werden.
Gibt es hier im Forum Patienten, die diesen Weg bereits gehen und von ersten Erfahrungen berichten können?

viele Grüße, Katja

InSeNSU
Moderator
Basedow, Hypoparathyreoidismus

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 455966

Hallo zusammen

Das neue Medikament mit dem Wirkstoff Palopegteriparatid ist nun unter dem Namen „Yorvipath“ in der EU zugelassen. Die meisten eurer Fragen werden in einem Papier der EU beantwortet,

https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2023/20231117160830/anx_160830_de.pdf

wobei in diesem „Anhang I“ unter A die Fachinformation für Ärzte und im Anhang III B. die Packungsbeilage (Seite 46) zu finden ist und auch die Bedienungsanleitung für den Pen.

Das sogenannte AMNOG Verfahren

https://de.wikipedia.org/wiki/Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung

zu dieser Zulassung hat in Deutschland jetzt begonnen:

https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/1045/

und das Netzwerk ist auch in diesen Prozess eingebunden im Rahmen der Patientenbeteiligung.

Weitere Infos folgen zu gegebener Zeit.

Viele Grüße

Frauke

 

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