Hallo,
das Netzwerk Hypopara ist von der Firma Ascendis kontaktiert worden. Das sind die Entwickler von TransCon PTH, dem Parathormon-Ersatz zur Injektion.
Sehr kurzfristig treffen wir uns am nächsten Dienstag (21.02.) mit denen. Welche Fragen sollen wir für Euch stellen? Was interessiert Euch?
Schreibt sie bitte in den nächsten Tagen hier in den Thread, dann nehmen wir sie mit ins Gespräch.
Viele Grüße
Lotti
Es gibt ein Update weiter unten.
Liebe Lotti,
das sind sehr schöne Neuigkeiten. Vielen lieben Dank fürs Verlinken. Mich würden folgende Fragen interessieren:
1.) Wann beginnt die TransCon Einführung in Deutschland?
2.) Welche Erfahrungen wurden bisher für den Übergang von Natpar zu TransCon gemacht? Gibt es ein Überleitungsschema?
3.) Wird es wieder Patientenbetreuer durch Ascendis selbst geben?
4.) Erfolgen Infos direkt an meinen behandelnden Arzt?
5.) Wird es Patientenstudien geben, an denen wir teilnehmen können?
Vielen Dank für das Sammeln der Fragen. Ich freue mich sehr, dass Ihr Euch trefft! Das gibt mir Hoffnung und Kraft nach der Nachricht, dass Natpar eingestellt werden wird.
Beste Grüße und ein schönes Wochenende!
Pauline
Hallo Lotti,
ich schließe mich Paulinemv an.
Das sind ja gute Neuigkeiten.
Habe im März wieder Termin bei der Endokrinologin, vielleicht hat Sie dann auch ein paar neue Informationen für mich.
LG Thekla
Liebe Lotti!
Großartig, daß Ihr Euch so frühzeitig mit Leuten aus der Firma trefft! Das wird sicherer und genauer, als wenn wir Stückchen für Stückchen Gerüchte sammeln würden.
TransCon ist offenbar nur die Bezeichnung für das Herstellungsverfahren, mit dem die Firma unterschiedliche Medikamente herstellt. (von Natpar wissen wir, daß Colibakterien ein PTH herstellen, daß mit dem menschlichen identisch ist – wie funktioniert das bei PTH – also TRANSCON-PTH? und was ist der Unterschied zum reinen PTH?)
Wie und wo und wie schnell wird das TRANSCON-PTH im Körper abgebaut, ausgeschieden z.B. Niere?, Leber? Muß man also bei der Dosierung Rücksicht nehmen auf Niereninsuffizienz?/Alter? Ein langsamerer Abbau wäre ja ein Vorteil gegenüber Natpar. Ob man lieber abends oder lieber morgens spritzt ?
Braucht man für Transport und Lagerung eine Kühlung – wie bei Natpar? Das spielt ja für die Verfügbarkeit im Großhandel aber besonders für jede/jeden Einzelnen nicht nur im Urlaub eine Rolle.
Wenn ich das richtig verstanden habe, ist in den USA (wo es Natpar schon länger nicht mehr gibt) TransCon – PTH im Einzelfall schon vor der offiziellen Zulassung – außerhalb von Studien – vefügbar. Wäre das für Deutschland/EU auch denkbar?
Natpar – Reste werden ja auch nach dem Ende der Herstellung noch verkauft. Die Angst vor einem plötzlichen Lieferstopp wäre unnötig, wenn man sicher sein könnte, daß man notfalls TransCon-PTH bekommen könnte.
Die Phase 3-Studie für TransCon-PTH läuft ja noch praktisch bis Lieferende von Natpar also noch fast 2 Jahre.Könnte man die Zeit nutzen für Erweiterung der Untersuchungen während der laufenden Studie?: Es gibt ja heute zunehmend „wearables“ für die Feststellung z.B. von Hezrrhythmusstörungen/ Herzfrequenz, ich fände es sehr spannend zu wissen, ob ein zeitlicher Zusammenhang besteht zwischen Wirkspiegel-Tagesverlauf und Auftreten von Herzrhythmusstörungen. Besonders, da es ein Calciummessgerät für Patienten immer noch nicht gibt. Ein Zusammenhang zwischen Ca-Spiegel und QT-Zeit im EKG ist ja gesichert.
Mit herzlichen Grüßen und : viel Erfolg!
Grimbart (Ich spritze Narpar seit ca 4 J.)
Hallo,
Ihr wartet vermutlich schon auf Infos. Wir konnten persönlich gar nicht alles fragen. Wir hatten nur eine halbe Stunde. Erst haben wir uns gegenseitig vorgestellt und über das Netzwerk gesprochen. Wir haben auch erfahren, wie sich Ascendis in den letzten Jahren entwickelt hat und auf was sie sich konzentrieren. Deshalb haben wir dann gesagt, dass wir die Fragen übersetzen und denen mailen.
Eine Sache konnten wir aber erfahren, nämlich den Zeitplan. Ascendis hat auch gerade erst einen Jahresbericht veröffentlich, wo man das nachlesen kann. (Ascendis Full Year 2022 Results)
Im vierten Quartal 2023 erwarten sie eine Rückmeldung von den Regulatoren der EU. Wenn das mit der Marktzulassung klappt, dann wird es also frühestens Anfang 2024 werden.
Sie bauen derzeit eine Geschäftspräsenz hier auf. Also ein eigenes Büro, Mitarbeiter, Vertrieb usw. Die Headquarter sind ja in Kopenhagen. In Deutschland ist der Standort Heidelberg. Die bauen da noch. Spatenstich war im September. Vor Ort gibt es aber schon Leute. So richtig komplett fertig wird das Gebäude wohl auch erst im August 2025. Das ist zumindest online zu lesen.
Das in Kürze. Die Fragen übersetze ich jetzt und dann bekommen wir schriftlich detaillierte Infos. Ist vielleicht auch ganz gut so anstelle von mündlich.
Viele Grüße
Lotti
Gestern gab es noch mal einen Investor Call.. Gibt nicht viel neues… Für uns in Deutschland aber durchaus interessant, dass das geplante „Early Access Programm“ für Transcon PTH in Deutschland (ab 2.H/2023) wohl für alle Hypopara Patienten sein soll…. In den USA ist das EAP sehr restriktiv und es erhalten z.B. nur Patienten Zugang, welche bereits eine Ersatzhormontherapie hatten.
Es wurde auch noch mal erwähnt wie wichtig das Programm gerade in Hinblick auf das Auslaufen von Natpar ist – Sehe ich genauso 😉
Ich schreibe mal hier an der Stelle weiter, damit alles an einem Ort bleibt.
Ascendis hat gerade mitgeteilt, dass sich in Deutschland jetzt Betroffene im Rahmen eines Compassionate Use Program registrieren/anmelden können. Das läuft über den behandelnden Arzt / die behandelnde Ärztin. Die müssen das also machen.
Auf der Website des BfArM steht Palopegteriparatid auch schon in der Tabelle über die aktuell laufenden Härtefallprogramme, im Moment ganz unten:
https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/Klinische-Pruefung/Compassionate-Use/compUse-tabelle.html
Viele Grüße
Lotti
Hallo zusammen,
nun habe ich Palopegteriparatide endlich auch bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA entdeckt:
In dieser Excel-Tabelle als Nr. 91:
Demnach war Start der Evaluation der 1. Dezember 2022. Obwohl das Präparat als Orphan Produkt (Y steht da wohl für Yes) eingestuft ist, ist die Evaluation nicht beim COMP sondern beim CHMP, aber wie diese beiden Komitees sich abgrenzen, hab ich noch nicht so ganz verstanden. Für Leute, die viel Zeit haben – hier kann man alles nachlesen:
https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work
Viele Grüße
Frauke
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Hallo,
wir hatten nun die Möglichkeit, die offenen Fragen in einem Gespräch zu klären. Insofern ist das, was ich hier schreibe, eine Art Gedächtnisprotokoll also wie bei Lottozahlen „ohne Gewähr“ zu sehen, allerdings ist mein Hirn noch nicht völlig matschig, also es sollte passen.
Wie wir ja oben schon geschrieben haben, gibt es derzeit schon das Compassionate-Use-Programm. Wenn man da mitmachen möchte, muss das über den Arzt oder die Ärztin laufen. Die würden dann auch eine Einführung in den Gebrauch des Medikaments bekommen und dann wiederum den Patienten bzw. die Patientin schulen. Später soll es aber eine Patientenbetreuung geben, ähnlich wie wir das von Natpar kennen. Am Compassionate-Use-Programm teilzunehmen ist derzeit auch mit einer Menge Bürokratie verbunden, das ist klar.
Der Zeitplan für die generelle Markteinführung wurde auch kürzlich im Investor Call genannt, es ist das erste Quartal im nächten Jahr. („Remain on track for European Commission decision on Marketing Authorisation Application (MAA) for TransCon PTH during the fourth quarter of 2023. If approved, first country launch planned in Germany in early 2024.“)
Das Medikament kommt als Spritze/Pen mit 14 Dosen. 1 Pen reicht also für 2 Wochen. Man muss nichts anmischen. Der Pen, die man gerade im Gebrauch hat, muss nicht gekühlt werden, der Vorrat schon. Also ein Wochenendausflug mit einem Pen im Gepäck ist nicht von Kühlmöglichkeiten bestimmt, aber wenn man länger reist und entsprechend Vorrat mitnimmt, dann muss man auf Kühlung achten.
Die Einstiegsdosis ist erstmal für alle gleich. Leider kann man aufgrund der Unterschiede bei den Medikamenten nicht sagen, dass XY Menge von Natpar XY Menge von Transcon PTH entspricht. Es gibt also keine Erfahrung, was Dosierungsumrechnung angeht. Die Dosierungen sind aber kleinschrittiger als bei Natpar. Man tastet sich also langsam vor.
Die meisten, die in den Studien mitgemacht haben, konnten ihre übliche Medikation (Calcitriol, Alphacalcidol) komplett weglassen.
Eine schlechte Nierenfunktion ab Stufe 4 würde einer Anwendung von Transcon PTH im Wege stehen.
Wir haben auch angemerkt, dass es helfen würde, einen Calciumtester für zuhause zu haben. 🙂
Viele Grüße
Lotti
Vielen Dank für die Infos!
Interessant und neu für mich ist, dass Transcon PTH vor Gebrauch gekühlt werden muss. Spricht ja dafür, dass es bei Zimmertemp nur eine Haltbarkeit von ~14 Tagen hat. Damit könnte das Handling gerade im Urlaub potentiell sogar schlimmer sein wie bei Natpar.
Abgesehen davon gibt es für uns in Deutschland gute News. Der CHMP Ausschuss befürwortet die Zulassung von Transcon PTH in der EU.
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-positive-chmp-opinion-transcontm-pth
Wenn man sich dann dazu das durchliest:
https://www.bfarm.de/DE/Das-BfArM/EU-und-Internationales/CHMP-Ausschuss/_node.html
scheint eine Zulassung wohl jetzt nur noch Formsache zu sein.
Produktname wird dann wohl Yorvipath sein. War mir persönlich auch neu. Siehe auch hier: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/yorvipath
