Hallo Christoph,

habe die Meldungen auch vor ein paar Tagen gesehen, und bin noch nicht dazu gekommen in die Übersicht der FAQ: Was sind Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI)? einzubauen.

Allerdings bin ich inzwischen sehr zurückhaltend und vorsichtig bei Meldungen von Phase-I-Studien (siehe Phasen klinischer Studien), zumal zu diesem Zeitpunkt vor allem wirtschaftliche Interessen der Firmen meist eine sehr hohe Rolle spielen.
In den Jahren seit ich die Forschung zu Schilddrüsenkrebs verfolge, musste ich leider schon öfter feststellen, dass eine Substanz hochgelobt wurde, und dann – weil sie eben doch nicht so super war – wieder in der Versenkung verschwand.

Hätte daher die beiden neuen Substanzen nur in die Übersicht eingebaut, da solange noch keine Phase-II bzw. Phase-III-Studie geplant ist, es für uns hier in Deutschland noch keine Bedeutung hat.

Die Substanz BLU-667, es gibt noch kein Freiname für die Substanz, der Firma Blueprint Medicines Corporation wird bislang nur in einer Phase-I-Studie untersucht, siehe clinicaltrials.gov NCT03037385, erste Ergebnisse wurden in Cancer Discovery veröffentlicht:

Titel:
Precision Targeted Therapy With BLU-667 for RET-Driven Cancers
Autoren:
Vivek Subbiah
in:
Cancer Discovery, April 15, 2018
DOI: 10.1158/2159-8290.CD-18-0338

Studienorte dieser Phase I-Studie sind die USA, Singapur und in Barcelona, Spanien.

Es sollen insgesamt 115 Patienten mit einer RET-Mutation beim medullären sowie einem RET-Rearrangement beim papillären Schilddrüsenkrebs (und nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom NSCLC) in die Studie aufgenommen werden. Die Studie rekrutiert noch Patienten.

In die Publikation gingen lediglich die Ergebnisse von 51 Patienten ein. Die Patienten in der Studie setzten sich zusammen aus 29 Patienten mit dem medullären Schilddrüsenkrebs, und zwei Patienten mit dem papillären Schilddrüsenkrebs sowie 19 mit Lungenkrebs.

Bei 45% der Patienten ist der Tumor signifikant geschrumpft (vermutlich nach RECIST sind die Tumore um mehr als 30% geschrumpft).

Vielmehr eventuell relevante Daten zur Lebensqualität der Patienten – neben den Einzelfallberichten – konnte ich der Publikation und den Links zu dieser Veröffentlichung aus dieser Phase-I-Studie nicht entnehmen.:

• Blueprint Medicines‘ Cancer Drug Impresses In Early Study (Forbes.com [ein Wirtschaftsmagazin] – 15.4.2018)
• First-in-human clinical trial of new targeted therapy drug reports promising responses for multiple (Significant durable disease control seen in patients with lung and thyroid cancers harboring the RET oncogene) Ron Gilmore auf eurekalert.org 15.4.2018

Für Patienten mit der RET-Mutation bzw. dem RET-Rearrangement ist es sicherlich eine sehr hoffnungsvolle Substanz. Es bleibt zu hoffen, dass bald eine Phase-II-Studie aufgelegt wird und sich dann auch die vor klinischen Ergebnisse bestätigen.

Viele Grüße
Harald