Hallo,
Die US-amrikanische Zulassungsbehörde hat Selpercatinib am 8.5.2020 (FDA News Release) die Zulassung zur Behandlung erteilt.
Erstmals wurde dabei die Zulassung für Lungenkrebspatient*innen und Schilddrüsenkrebspatient*innen an eine bestimmte Mutation oder Fusion geknüpft:
Die FDA-Zulassung erfolgte über ein beschleunigtes Zulassungsverfahren ( accelerated approval)
accelerated approval
= beschleunigte Zulassung; die accelerated approval durch die us-amerikanische Zulassungsbehörde FDA geschiet, wenn ein beträchtlicher Zusatznutzen vermutet wird. Die Zulassung basiert dabei einzig auf Daten von Surrogatparametern (z.B. Verringerung der Tumorgröße) und nicht auf Patienten relevanten Endpunkten (z.B. Lebensverlängerung oder Reduzierung von Schmerzen).
Die beschleunigte Zulassung bedarf jedoch noch weiterer Phase-IV-Bestätigungsstudien.
Die beschleunigte Zulassung sowie das europäische Pendant das Conditional Marketing Authorisation sind in der Evidenzbasierten Medizin (EbM) umstritten, weil nur Surrogatparameter für die Zulassung herangezogen werden und doppelt-verblindete, randomisierte Studie (RCT) mit der höchsten Evidenz erschwert bzw. unmöglich gemacht werden.
Siehe auch:
Dass ein solches beschleunigtes Zulassungsverfahren auch eine Berechtigung hat, siehe Selpercatinib im Compassionate Use – meine Erfahrung von Steffen69
Die Zulassung durch die europäische Zulassungsbehörde EMA steht noch aus.
Zur Problematik Zulassung und Nutzenbewertung siehe:
Die FDA bewertete diese Studie (Phase I/II) und welche zur Zulassung führte wie folgt (beziehe mich nur auf das Schilddrüsenkarzinom):
Die 55 Patient*innen, die zuvor eine Behandlung hatten (wie z.B. Steffen69 Selpercatinib im Compassionate Use – meine Erfahrung) hatten ein „objektive Ansprechrate“ (ORR) von 69%.
Objective Response Rate
Objective Response Rate (ORR; deutsch: objektive Ansprechrate) ist ein Surrogatparameter der von den Zulassungsbehörden (FDA bzw. EMA) definiert wird, als ein Anteil der Patienten mit objektiviertem
Ansprechen (nach zuvor definierter Vorgaben, z.B. RECIST-Kriterien, mit denen das Wachstum und das Ansprechen von Tumoren auf Therapien dokumentiert wird.)
(Quelle: FDA: Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics Guidance for Industry; Dezember 2018)
76% dieser Patient*innen, die ein Ansprechen hatten, dauerte das Ansprechen mindestens 6 Monate.
Bei Patient*innen, die noch keine systemische Therapie erhalten hatten, war die Anspechrate (ORR) bei 73%.
Bei 61 % aller dieser Patient*innen, die ein Ansprechen hatten, dauerte das Ansprechen midestens 6 Monate.
Als häufige Nebenwirkungen führt die FDA an:
Es kann auch zu schweren Nebenwirkungen kommen wie
Bei Leberschäden soll die Dosis von Selpercatinib reduziert oder dauerhaft abgesetzt werden.
Bei einer notwendigen Operation ist zu bedenken, dass die Wundheilung durch Selpercatinib erschwert ist, und die Chirurg*innen müssen entsprechend informiert werden.
Quelle: FDA Approves First Therapy for Patients with Lung and Thyroid Cancers with a Certain Genetic Mutation or Fusion. FDA News Release May 08, 2020
Viele Grüße
Harald
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