Ich habe für mich eine Zusammenfassung der Vorträge erstellt:

Quelle : Online: Frau Tanja Richter
Thema 4 Neue Medikamente in der Entwicklung
Referentin online Tanja Richter, Netzwerk Hypopara

Frau Richter gibt uns einen Überblick über die verschieden Studien und ihre Phasen.

Es gibt momentan noch letzte Bestände von Natpar. Yoripath gib es seit 2024, und Off-Label Forsteo

Rezeptor für PTH Typ 1 wurde in Niere, Gehirn, Knochen Muskeln gefunden.

Bei Yorvipath ist das PTH (1-34) mit einem Träger konjugiert. Alles was jetzt entwickelt wird soll länger im Körper wirken.

Forsteo ist nicht für Hypopara entwickelt. Nur für Oseoporetose , wirkt nur kurzzeitig, Wird zum Teil von Patienten mit Pumpe genutzt, ist aber nicht dafür entwickelt.

Von der Aminosäurenkette werden nur Teilabschnitte für die Wirkung benötigt.

Vor der Markteinführung müssen Studien (3 Phasen) gemacht werden:

Phase I : Pharmakokinetik, Untersuchung an Gesunden, Kleiner Personenkreis, Dosierung

Phase II: Untersuchung der Wirksamkeit zur Behandlung der Erkrankung, Untersuchung Gruppe erkrankter Menschen, Optimierung der Dosierung, Erhebung zu Nebenwirkung, Verträglichkeit. Dauer Monate oder länger.

Phase III: Bestätigung der Wirksamkeit im Vergleich mit anderen Therapien , Placebo, randomisiert, verblindet. Große Gruppe von Menschen multizentrisch an mehreren Standorte. Langfristige Wirksamkeit. Ergebnisse sind entscheidend für die Zulassung durch Arzneimittelbehörde EMA und FDA.

In Phase III: –  Studie Calypso von Astrazeneca ,Wirkstoffname Eneboparatid, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, global, 202 Patienten, Studie für 24 Wochen verblindet., tägliche Injektion

In Phase II: Studie Avail von MBX 2109 Biosciences. Wirkstoffname Canvuparatid. Randomisiert, verblindet, placebokontrolliert,multizentrisch, 64 Patienten, wöchentliche Injektion. Studie wird 12 Wochen laufen.

In Phase III: Studie Calibrate von BridgeBio Pharma. Wirkstoffname Encalaret.  Studie für ADH Typ 1 seltene genetische Erkrankung, Calciumrezeptor sendet falsches Signal. Behandlung durch Ansteuerung des Rezeptors, Tablette, 24 Wochen randomisiert, dann longterm bis zu 208 Wochen, kein Studienstandort in DACH.

Neueste Mitteilung im MA 2025;: PhaseII-Studie auch für Postoperativen Hypopara

in Phase I wurde SEP-786 Septerna abgebrochen weil 2 Teilnehmer erhöhtes unkonjugiertees Bilirubin hatten (nach Abbruch Werte normalisiert) Tablette, Agonist des Parathormon-1 Rezeptor.

Firma probiert weiter( Stand Feb. 2025)

Wo finde ich Studien im Internet ?

Auf den Seiten clinicaltrials.gov oder euclinicaltrials.eu und Stichwort entsprechen eingeben.