progression-free survival(PFS)
ist die Zeit vom Beginn einer Studie bis zu dem Zeitpunkt, wenn der Tumor weiter wächst. PFS ist ein Surrogatparameter wie ein Tumormarker im Blut. Ob eine Tumor gewachsen ist, wird nach den RECIST-Kriterien beurteilt.
siehe dazu FAQ-Hilfe: EBM - Was sind patientenrelevante Endpunkte?. Andere Endpunkte sind kranheitsfreies Überbleben (DFS) oder Event-free survival (EFS)
Locoregional progression-free survival(LPFS)
ist beim Schilddrüsenkrebs als Zeitraum definiert, in dem kein Wachstums von Krebszellen im Halsbereich auftritt.
Alpelisib(Synonym: Piqray)
Zu Alpelisib sind bislang keine Studien/Fallberichte beim Schilddrüsenkrebs bekannt. Alpelisib (Handelsname: Piqray®) ist ein ist ein PIK3-Inhibitor und hat eine Zulassung in den USA und Europa für die Therapie des Brustkrebs, jedoch hat Novartis das Medikament vom Deutschen Markt genommen, da sich Krankenkassen und Novartis nicht auf einen Preis einigen konnten. In der Nutzenbewertung konnte kein Vorteil beim Überleben gezeigt werden, es konnte nur gezeigt werden, dass der Tumor weniger schnell wächst (PFS). PFS wird jedoch durch den G-BA und IQWiG nicht als patienten-relevanter Endpunkt akzeptiert (es müssen vielmehr dann auch Parameter zur Lebensqualität wie z.B. Schmerzen erhoben werden bzw. dort ein Vorteil nachgewiesen werden.) Da Alpelisib jedoch schwere Nebenwirkungen hat, konnten sich Krankenkassen und Novartis nicht auf einen Preis einigen; und Novartis hat daher das Medikament vom deutschen Markt genommen; nachzulesen in der Pressemitteilung der DGHO (19.4.2021): Marktrücknahme von Alpelisib zulasten von Brustkrebspatient*innen
Event-free survival(EFS)
Zeit nach einer Behandlung, in der nicht der Krebs zurückkehrt oder eine andere Verschlechterung eintritt. Die Definition des EFS erfolgt in der Studie. Andere Endpunktde sind das krankeheitsfreie Überleben (DFS auch RFS) oder das progressionsfreie Überlebeben (PFS)
Patient Reported Outcome Measures(PROM, PROMs)
sind Rückmeldungen der Patient*innnen zu ihrem Gesundheitszustand, zu ihrer Lebensqualität. Dies geschieht meist über allgemeine und krankheitsspezifische Fragebögen. Ergänzt werden können diese durch Patient-Reported Experience Measures (PREMs). Von der evidenzbasierten Medizin werden PROMs für die Nutzenbewertung von Therapien eingefordert, da Blutwerte oder z.B. Tumorwachstum (PFS) lediglich Surrogatparameter für die Lebensqualität sein können.
Kehlkopf(Synonym: Larynx)
Unterhalb des Kehlkopfs befindet sich die Schilddrüse.
Kopfschmerzen(Synonym: Cephalgie)
Der medizinische Fachausdruck für Kopfschmerzen ist Cephalgie. Bei einer Behandlung mit TKI, z.B. Vandetanib treten bei ca. 16 Prozent Kopfschmerzen auf.
Phäochromozytom(Synonym: Phaeochromocytoma)
ist eine Erkrankung der chromaffinen Zellen des Nebennierenmarks (Tumor). Das Phäochromozytom (engl.: phaeochromocytoma) tritt beim medullären (MTC), insbesondere beim erblichen Schilddrüsenkarzinom (MEN2) auf. Die meist gutartige Tumore des Nebennierenmarkes (=Phäochromozytom) produzieren Stresshormone. Die Stresshromone Katecholamin, Noradrenalin, Adrenalin (=Epinephrin), Normetanephrin (=Normetenephrin), Metanephrin können bei Anfällen hohen Blutdruck, Kopfschmerzen, Herzrasen und Schwitzen verursachen.
siehe Broschüre: Familiäres medulläres Schilddrüsenkarzinom (MEN 2) sowie Phäochromozytom (Tumor des Nebennierenmarks) (Forums-Gruppe)