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Food and Drug Administration(FDA)

ist die us-amerikanische Agentur, welche für die Zulassung und Überwachung von Medikamenten in den USA zuständig ist. Die FDA steht in der Kritik, weil sie wie die EMA zum Teil indirekt über die Pharmaindustrie finanziert wird. Das Zulassungsverfahren ist jedoch inzwischen transparenter: Studien und Dokumente des Zulassungsverfahren werden veröffentlicht.
(siehe auch EMA europäische Zulassungsbehörde)
Mehr Links zur FDA über die Linkliste: Food and Drug Administration (FDA)

Veröffentlicht am 23.08.2021
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accelerated approval

= beschleunigte Zulassung; die accelerated approval durch die us-amerikanische Zulassungsbehörde FDA geschieht, wenn ein beträchtlicher Zusatznutzen vermutet wird. Die Zulassung basiert dabei einzig auf Daten von Surrogatparametern (z.B. Verringerung der Tumorgröße) und nicht auf Patienten relevanten Endpunkten (z.B. Lebensverlängerung oder Reduzierung von Schmerzen).
Die beschleunigte Zulassung bedarf jedoch noch weiterer Phase-IV-Bestätigungsstudien.
Die beschleunigte Zulassung sowie das europäische Pendant das Conditional Marketing Authorisation sind in der Evidenzbasierten Medizin (EbM) umstritten, weil nur Surrogatparameter für die Zulassung herangezogen werden und doppelt-verblindete, randomisierte Studie (RCT) mit der höchsten Evidenz erschwert bzw. unmöglich gemacht werden.
Siehe auch:

Letzte Aktualisierung: 01.10.2021
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Armour®(Synonym: Armour)

Armour® Thyroid ist der Handelsname eines Extraktes aus getrockneten Schweineschilddrüsen (= desiccated thyroid extract = DTE). Armour hat durch die FDA eine Zulassung in den USA.
siehe u.a. : Studie: Schweinehormone vs. L-Thyroxin in der Substitution sowie Broschüre Mit Schilddrüsenhormonen leben!

Letzte Aktualisierung: 03.04.2023
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Conditional Marketing Authorisation(CMA)

Wenn eine Therapie bei einer schwerwiegenden Krankheit, wo es keine anderen therapeutischen Optionen gibt, einen beträchtlicher Zusatznutzen vermuten lässt, kann die EMA bereits auf Grund der Basis von Phase I und II -Studien eine bedingte Marktzulassung erteilen.
Durch die us-amerikanische Zulassungsbehörde FDA gibt es die beschleunigte Zulassung (=accelerated approval).
Diese beiden Zulassungsverfahren sind in der Evidenzbasierten Medizin (EbM) umstritten, weil nur Surrogatparameter für die Zulassung herangezogen werden und doppelt-verblindete, randomisierte Studie (RCT) mit der höchsten Evidenz erschwert bzw. unmöglich gemacht werden.

siehe auch Zulassung von Arzneimitteln (übergeordneter Beitrag)

Veröffentlicht am 23.08.2021
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Dabrafenib(Synonym: Tafinlar®)

ist ein Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) vor allem gegenüber einer BRAF-Mutation; für die Behandlung des malignen Melanom zugelassen. Handelsname ist Tafinlar® . In den USA ist Dabrafenib in Kombination mit Trametinib (=Mekinist®) zur Therapie des BRAF-positiven anaplastischen Schilddrüsenkarzinom seit 2018 durch die FDA zugelassen.
siehe Dabrafenib (Handelsname: Tafinlar®) - Übersichtsartikel sowie Wiki: Dabrafenib (Tafinlar®) und Trametinib (=Mekinist®)- Übersichtsartikel

Letzte Aktualisierung: 02.03.2023
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desiccated thyroid extract(DTE, NDT)(Synonym: natural desiccated thyroid)

deutsch: getrocknete Extrakte aus Schilddrüsen von Schweinen oder Rindern. Umgangssprachlich auch manchmal als Schweinehormone und Rinderhormone abgekürzt, manchmal auch als "natürliche" Schilddrüsenhormone ("natural desiccated thyroid" =NDT) beworben, obgleich die Zusammensetzung nicht der von Menschen entspricht. Armour Thyroid™ und Nature-Thyroid™ wird aus Schweineschilddrüsen hergestellt und hat durch die FDA eine Zulassung in den USA.
siehe u.a.

Letzte Aktualisierung: 03.04.2023
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European Medicines Agency(EMA)

= europäische Agentur, welche für die Zulassung und Überwachung von Medikamenten in Europa zuständig ist (siehe auch FDA amerikanische Zulassungsbehörde).
siehe auch Links: European Medicines Agency (EMA)

Veröffentlicht am 23.08.2021
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Investigational New Drug(IND)(Synonyme: IND Application, IND-Program)

Mit diesem Status IND-Program erlaubt die amerikansiche Zulassungsbehörde, dass ein neue Substanz an Menschen in klinischen Studien durchgeführt werden kann, und dass das Medikament über Staatsgrenzen transportiert werden darf (Quelle: FDA: Investigational New Drug (IND) Application; Download); ähnliche Regelungen gibt es auch bei der europäischen Zulassungsbehörde EMA.

Veröffentlicht am 25.01.2022
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Mikrosatelliteninstabilität(MSI)(Synonym: microsatellite instability)

Bei Mikrosatelliteninstabilität (microsatellite instability = MSI) kommt es zu Längenveränderungen innerhalb kurzer, repetitiver DNA-Sequenzen als Folge defekter DNA-Reparaturproteine (Quelle Wikipedia; Download 28.6.2017)
Normalerweise wird dies durch das mismatch repair korrigiert. Bei Tumoren kann dieses Reparatursystem defekt sein.
Beim Schilddrüsenkrebs wurde MSI nur bei 2% der follikulären Schilddrüsentumore gefunden (Genutis 2019).
siehe auch:

Veröffentlicht am 22.12.2021
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Nature-Thyroid™(Synonym: Nature-Thyroid)

= Handelsname eines Extrakts aus Schweineschildddrüsen und ist ein Desiccated Thyroid Extract (DTE). Nature-Thyroid™ hat durch die FDA eine Zulassung in den USA.
siehe u.a.

Letzte Aktualisierung: 03.04.2023
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Objective Response Rate(ORR)

deutsch: objektive Ansprechrate ist ein Surrogatparameter der von den Zulassungsbehörden (FDA bzw. EMA) definiert wird, als ein Anteil der Patient*innen mit objektiviertem Ansprechen (nach zuvor definierter Vorgaben, z.B. RECIST-Kriterien, mit denen das Wachstum und das Ansprechen von Tumoren auf Therapien dokumentiert wird.)
(Quelle: FDA: Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics Guidance for Industry; Dezember 2018)

Letzte Aktualisierung: 05.10.2021
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Orphan Drug-Status

wenn ein Medikament für die Behandlung einer seltenen Erkrankung (Orphan Disease) entwickelt wird, so kann das Pharmaunternehmen bei den Zulassungsbehörden (EMA bzw. FDA) einen Orphan Drug-Status beantragen. Mit diesem Status gelten dann gesonderte Regeln bei der Zulassung und Nutzenbewertung.

Veröffentlicht am 23.08.2021
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Tipifarnib(Synonyme: Zarnestra™, R115777)

ist ein sogenannter Farnesyltransferase Inhibitor (FTI) der in Studien bei Karzinomen untersucht wird, welche eine HRAS-Mutation aufweisen. Von der Firma Johnson & Johnson ursprünglich unter R115777 untesucht. Die Firma Kura Oncology untersucht den Wirkstoff weiter und hat von der FDA die Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung (Breakthrough) für Kopf-Hals-Tumore erhalten. Handelsnahme ist Zarnestra™. Bezüglich einer HRAS-Mutation wird die Kombination mit Alpelisib auch untersucht; siehe auch www.clinicaltrials.gov

Veröffentlicht am 10.08.2023
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tumoragnostisch(Synonym: tumoragnostisches Arzneimittel)

ist ein Medikament, welches auf Grund einer molekularen Alteration (krankhafte Veränderung) eine Zulassung hat.
In den USA wurde 2017 Pembrolizumab als erstes solches Medikament durch die FDA zugelassen.
In der EU wurde Pembrolizumab weiterhin nur für einzelne Tumorerkrankungen mit Organbezug zugelassen.
Im September 2019 wurde in der EU erstmals mit Larotrectinib ein tumoragnostisches Arzneimittel zugelassen.

Veröffentlicht am 23.08.2021
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Vandetanib(Synonyme: Caprelsa, Zactima, ZD6474)

Krebsmedikament, das zu den Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) gehört.
Vandetanib war lange Zeit auch unter = ZD6474 = Zactima® bekannt und wurde am 01.08.2011 unter dem Namen Caprelsa® von der FDA für die Behandlung des medullären Schilddrüsenkrebs zugelassen. Der Name Zactima wurde von der FDA nicht akzeptiert, da eine Ähnlichkeit mit einem anderen Produktnamen bestünde.
siehe:

Letzte Aktualisierung: 07.09.2021
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Zulassung(Synonym: Zulassung von Arzneimitteln)

in Deutschland wird die Zulassung von Arzneimitteln durch das Arzneimittelgesetz (AMG) geregelt. Für den Zulassungsantrag macht der Hersteller u.a. Angaben zur Zusammensetzung des Präparats und zur Indikation. Die Zulassung bedeutet vor allem, dass kein Schaden für die Patient*innen von der Therapie ausgeht und ist von der Nutzenbewertung zu unterscheiden.
Die Zulassung erfolgt in Europa über die EMA und in den USA über die FDA.
Medikamente, die einen therapeutischen Durchbruch bei schweren Erkrankungen darstellen, können in den USA eine beschleunigte Zulassung (accelerated approval) und in Europa eine bedingte Zulassung (Conditional Marketing Authorisation) erhalten.
Medikamente für seltene Erkrankungen (Orphan Disease) können bei den Zulassungsbehörden den Orphan Drug-Status erhalten.
Wird ein zugelassenes Medikament für eine andere Indikation angewendet, spricht man von Off-Label-Use.
Medikament, die im regulären Zulassungsverfahren sind, können über Compassionate Use verordnet werden.

Letzte Aktualisierung: 28.10.2021
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