Hallo,

wir hatten nun die Möglichkeit, die offenen Fragen in einem Gespräch zu klären. Insofern ist das, was ich hier schreibe, eine Art Gedächtnisprotokoll also wie bei Lottozahlen „ohne Gewähr“ zu sehen, allerdings ist mein Hirn noch nicht völlig matschig, also es sollte passen.

Wie wir ja oben schon geschrieben haben, gibt es derzeit schon das Compassionate-Use-Programm. Wenn man da mitmachen möchte, muss das über den Arzt oder die Ärztin laufen. Die würden dann auch eine Einführung in den Gebrauch des Medikaments bekommen und dann wiederum den Patienten bzw. die Patientin schulen. Später soll es aber eine Patientenbetreuung geben, ähnlich wie wir das von Natpar kennen. Am Compassionate-Use-Programm teilzunehmen ist derzeit auch mit einer Menge Bürokratie verbunden, das ist klar.

Der Zeitplan für die generelle Markteinführung wurde auch kürzlich im Investor Call genannt, es ist das erste Quartal im nächten Jahr. („Remain on track for European Commission decision on Marketing Authorisation Application (MAA) for TransCon PTH during the fourth quarter of 2023. If approved, first country launch planned in Germany in early 2024.“)

Das Medikament kommt als Spritze/Pen mit 14 Dosen. 1 Pen reicht also für 2 Wochen. Man muss nichts anmischen. Der Pen, die man gerade im Gebrauch hat, muss nicht gekühlt werden, der Vorrat schon. Also ein Wochenendausflug mit einem Pen im Gepäck ist nicht von Kühlmöglichkeiten bestimmt, aber wenn man länger reist und entsprechend Vorrat mitnimmt, dann muss man auf Kühlung achten.

Die Einstiegsdosis ist erstmal für alle gleich. Leider kann man aufgrund der Unterschiede bei den Medikamenten nicht sagen, dass XY Menge von Natpar XY Menge von Transcon PTH entspricht. Es gibt also keine Erfahrung, was Dosierungsumrechnung angeht. Die Dosierungen sind aber kleinschrittiger als bei Natpar. Man tastet sich also langsam vor.

Die meisten, die in den Studien mitgemacht haben, konnten ihre übliche Medikation (Calcitriol, Alphacalcidol) komplett weglassen.

Eine schlechte Nierenfunktion ab Stufe 4 würde einer Anwendung von Transcon PTH im Wege stehen.

Wir haben auch angemerkt, dass es helfen würde, einen Calciumtester für zuhause zu haben. 🙂

Viele Grüße
Lotti