Phasen klinischer Studien(Synonyme: Phase-1, Phase-2, Phase-3)
Phase I = Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments wird an einer kleinen Gruppe von Menschen (20-80)
geprüft. Das Risiko gefährlicher Nebenwirkungen soll damit ausgeschlossen werden. Es wird die maximal tolerierbare Dosis (MTD) bestimmt.
Phase II = Suche nach einer geeigneten wirksamen Dosis. Positive Wirkungen des Medikaments sollen gefunden werden. In der Regel 100-300 Patient*innen in der Studie.
Phase III = Studie, um eine Zulassung zu bekommen. Hierzu muss die bessere Wirksamkeit im Vergleich zu einem Scheinmedikament (Placebo) oder im Vergleich zu einer Standardtherapie nachgewiesen werden. In der Regel 1.000 bis 3.000 Patient*innen in der Studie.
Phase IV = Studien mit einer sehr großen Zahl von Patient*innen, um z.B. sehr seltene Nebenwirkungen zu finden.
accelerated approval
= beschleunigte Zulassung; die accelerated approval durch die us-amerikanische Zulassungsbehörde FDA geschieht, wenn ein beträchtlicher Zusatznutzen vermutet wird. Die Zulassung basiert dabei einzig auf Daten von Surrogatparametern (z.B. Verringerung der Tumorgröße) und nicht auf Patienten relevanten Endpunkten (z.B. Lebensverlängerung oder Reduzierung von Schmerzen).
Die beschleunigte Zulassung bedarf jedoch noch weiterer Phase-IV-Bestätigungsstudien.
Die beschleunigte Zulassung sowie das europäische Pendant das Conditional Marketing Authorisation sind in der Evidenzbasierten Medizin (EbM) umstritten, weil nur Surrogatparameter für die Zulassung herangezogen werden und doppelt-verblindete, randomisierte Studie (RCT) mit der höchsten Evidenz erschwert bzw. unmöglich gemacht werden.
Siehe auch:
- Zulassung von Arzneimitteln (Übergeordneter Beitrag)
- FDA erlaubt Pembrolizumab bei allen soliden Tumoren
- FAQ-Hilfe: EBM - Was sind patientenrelevante Endpunkte?
- Phasen klinischer Studien
Klinische Studie
es gibt eine Vielzahl von klinischen Studien. Der Hauptunterschied zu anderen Studien ist, dass diese an Menschen, und nicht an Zellen oder Tieren (Tierversuche) durchgeführt werden. In Klinischen Studien wird dann noch unterschieden zwische beobachtenden Studien und Studien bei denen Interverniert wird. Bei letzten werden die Phasen klinischer Studien unterschieden; siehe auch:
maximal tolerierbare Dosis(MTD)
in Phase-1-Studien wird untersucht, welches die maximale Dosis ist, welche durch Patient*innen bezüglich der Nebenwirkungen toleriert wird; siehe auch Phasen klinischer Studien