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Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

LottileinLeitungsteam NW Hypopara pap. SD-Ca pT 4b N1M1, Hypopara

Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442156

Hallo,

das Netzwerk Hypopara ist von der Firma Ascendis kontaktiert worden. Das sind die Entwickler von TransCon PTH, dem Parathormon-Ersatz zur Injektion.

Sehr kurzfristig treffen wir uns am nächsten Dienstag (21.02.) mit denen. Welche Fragen sollen wir für Euch stellen? Was interessiert Euch?

Schreibt sie bitte in den nächsten Tagen hier in den Thread, dann nehmen wir sie mit ins Gespräch.

Viele Grüße

Lotti

Es gibt ein Update weiter unten.

  • Dieses Thema wurde geändert vor 1 Jahr, 1 Monat von Lottilein.
4 Nutzer*innen haben sich für diesen Beitrag bedankt.
Paulinemv

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442169

Liebe Lotti,

das sind sehr schöne Neuigkeiten. Vielen lieben Dank fürs Verlinken. Mich würden folgende Fragen interessieren:

1.) Wann beginnt die TransCon Einführung in Deutschland?

2.) Welche Erfahrungen wurden bisher für den Übergang von Natpar zu TransCon gemacht? Gibt es ein Überleitungsschema?

3.) Wird es wieder Patientenbetreuer durch Ascendis selbst geben?

4.) Erfolgen Infos direkt an meinen behandelnden Arzt?

5.) Wird es Patientenstudien geben, an denen wir teilnehmen können?

Vielen Dank für das Sammeln der Fragen. Ich freue mich sehr, dass Ihr Euch trefft! Das gibt mir Hoffnung und Kraft nach der Nachricht, dass Natpar eingestellt werden wird.

Beste Grüße und ein schönes Wochenende!

Pauline

5 Nutzer*innen haben sich für diesen Beitrag bedankt.
elias160
Nutzer*In
Hypoparathyreoidismus

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442181

Hallo Lotti,

ich schließe mich Paulinemv an.

Das sind ja gute Neuigkeiten.

Habe im März wieder Termin bei der Endokrinologin, vielleicht hat Sie dann auch ein paar neue Informationen für mich.

 

LG Thekla

2 Nutzer*innen haben sich für diesen Beitrag bedankt.
R.L.
Nutzer*In
Hypopara n. bds. entfernung schilddrüse

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442240

PRIMA

Würde mich auch über genauere Infos freuen, da ich jetzt erstmal auf Natpar verzichtet hatte.

Lieben Gruß

Rembert

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442244

Hallo

Ich war geschockt als ich gehört habe es solle Natpar bald nicht mehr geben . Dank Natpar habe ich etwas meines lebens zurückbekommen. Und nun diese Unsicherheit. Ich würde mich freuen wenn es klappt das das neue Medikament in Deutschland zugelassen wird bevor Natpar vom Markt ist.

Bin über jede info dankbar.

Lieben Gruß

Heike

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442246

Am meisten interessiert mich wie die Umstellung von natpar auf das neue Medikament ist und wie gut es verträglich ist.

Hedda

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442248

Hallo Lotti, alle Infos über TransCon interessieren mich. Wie ist die Lagerung im Urlaub? Nebenwirkungen,Wechselwirkungen? Wie hoch ist die Chance auf Calcium-und Decostrioleinnahme verzichten zu können? Liebe Grüße Hedda

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442250

Hallo, das ist eine erfreuliche Info. Hoffentlich gibt es dann für uns ein paar detaillierte Infos und vielleicht eine konkretere zeitliche Perspektive.

neben den oben bereits genannten Fragen würde mich noch folgendes interessieren:

1) es heißt ja, dass das PTH über 24 h gleichmässig freigesetzt wird, was heißt das für den Zeitpunkt des Spritzens? Muss der dann nicht noch exakter sein und eingehalten werden wie beim Natpar, damit es zu keiner Unter- oder  Überdosierung kommt?

2) gibt es auch bei TransCon verschiedene Dosierungen (wahrscheinlich schon) und sind diese in Relation zu setzen zur Dosierung bei Natpar? Oder muss man da wieder bei Null anfangen?

3) wie viele Dosen sind in einem PEN?
die Patronen sind ja fertig und müssen nicht mehr gemischt werden?

4) die Lagerung ist natürlich auch ein Thema, angeblich muss es ja nicht so gekühlt werden wie Natpar.

das ist erstmal das, was mir spontan einfällt, ich bedanke mich für das Sammeln der Fragen und das Zusammentragen von hoffentlich neuen Infos für uns Betroffene.

viele Grüße, Katja

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr, 1 Monat von hypoparakd.
Grimbart

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442263

Liebe Lotti!

Großartig, daß Ihr Euch so frühzeitig mit Leuten aus der Firma trefft!  Das wird sicherer und genauer, als wenn wir Stückchen für Stückchen Gerüchte sammeln würden.

TransCon ist offenbar nur die Bezeichnung für das Herstellungsverfahren, mit dem die Firma unterschiedliche Medikamente herstellt. (von Natpar wissen wir, daß Colibakterien  ein PTH herstellen, daß mit dem menschlichen identisch ist – wie funktioniert das bei PTH – also TRANSCON-PTH? und was ist der Unterschied zum reinen PTH?)

Wie und wo und wie schnell  wird das TRANSCON-PTH im Körper abgebaut, ausgeschieden z.B. Niere?, Leber? Muß man also bei der Dosierung Rücksicht nehmen auf Niereninsuffizienz?/Alter? Ein langsamerer Abbau wäre ja ein Vorteil gegenüber Natpar. Ob man lieber abends oder lieber morgens spritzt ?

Braucht man für Transport und Lagerung eine Kühlung – wie bei Natpar? Das spielt ja für die Verfügbarkeit im Großhandel aber besonders für jede/jeden Einzelnen nicht nur im Urlaub eine Rolle.

Wenn ich das richtig verstanden habe, ist in den USA (wo es Natpar  schon länger nicht mehr gibt) TransCon – PTH im Einzelfall schon vor der offiziellen Zulassung  – außerhalb von Studien – vefügbar. Wäre das für Deutschland/EU auch denkbar?

Natpar – Reste werden  ja auch nach dem Ende der Herstellung noch verkauft. Die Angst vor einem plötzlichen Lieferstopp wäre unnötig, wenn man sicher sein könnte, daß man notfalls TransCon-PTH bekommen könnte.

Die Phase 3-Studie für TransCon-PTH läuft ja noch praktisch bis Lieferende von Natpar also noch fast 2 Jahre.Könnte man die Zeit nutzen für Erweiterung der Untersuchungen während der laufenden Studie?: Es gibt ja heute zunehmend „wearables“ für die Feststellung z.B. von Hezrrhythmusstörungen/ Herzfrequenz, ich fände es sehr spannend zu wissen, ob ein zeitlicher Zusammenhang besteht zwischen Wirkspiegel-Tagesverlauf und Auftreten von Herzrhythmusstörungen. Besonders, da es ein Calciummessgerät für Patienten immer noch nicht gibt. Ein Zusammenhang zwischen Ca-Spiegel und QT-Zeit im EKG ist ja gesichert.

Mit herzlichen Grüßen und : viel Erfolg!

Grimbart    (Ich spritze Narpar seit ca 4 J.)

 

 

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr, 1 Monat von Harald.
1 Nutzer*in hat sich für diesen Beitrag bedankt.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442310
  • Hallo,

folgende Punkte würde ich gerne wissen:

– Wie erfolgt der Übergang von Natpar?

-Gibt es schon Erfahrungen zum Einstellen der richtigen Dosierung auch im Zusammenspiel mit Vitamin D? ( Ich spritze seit 5 Jahren Natpar und nehme zusätzlich noch Vitamin D und Calcitrol und bis zur richtigen Dosierung war es einanger, harter Weg)

– Gibt es eine Patientenbetreuung? Fand ich sehr wichtig in der Zeit der Einstellung von Natpar.

-Werden die behandelten Ärzte informiert?

– Wie ist die Lagerung?

Grüße

Susanne

 

 

 

 

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442321

Mir ist noch eine Frage eingefallen:

ich habe irgendwo gelesen, dass es sich hier um eine Vorform von PTH handelt, stimmt das und wenn ja, wie funktioniert das dann konkret? Gibt es dann Unterschiede in der Wirkungsweise im Vergleich zu Natpar (abgesehen von der gleichmäßigen Freisetzung)?

viele Grüße

Katja

Vanny
2007 Morbus Basedow 2008 Thyreoidektomie 2008 Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442327

Hallo Zusammen!

 

Hier wurden eigentlich schon alle Fragen gestellt die mich auch Interessieren würden.

Ansonsten evtl. noch ob es Ausschlußkriterien gibt auch wenn man vorher Natpar genommen hat

und ob es auch eine OffLabel-Therapie sein wird oder man es einfach auf Rezept erhalten kann ohne Genehmigung der Krankenkasse.

Viel Erfolg morgen und dass Ihr alle Fragen beantwortet bekommt.

 

LG Vanny

LottileinLeitungsteam NW Hypopara pap. SD-Ca pT 4b N1M1, Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442593

Hallo,

Ihr wartet vermutlich schon auf Infos. Wir konnten persönlich gar nicht alles fragen. Wir hatten nur eine halbe Stunde. Erst haben wir uns gegenseitig vorgestellt und über das Netzwerk gesprochen. Wir haben auch erfahren, wie sich Ascendis in den letzten Jahren entwickelt hat und auf was sie sich konzentrieren. Deshalb haben wir dann gesagt, dass wir die Fragen übersetzen und denen mailen.

Eine Sache konnten wir aber erfahren, nämlich den Zeitplan. Ascendis hat auch gerade erst einen Jahresbericht veröffentlich, wo man das nachlesen kann. (Ascendis Full Year 2022 Results)

Im vierten Quartal 2023 erwarten sie eine Rückmeldung von den Regulatoren der EU. Wenn das mit der Marktzulassung klappt, dann wird es also frühestens Anfang 2024 werden.

Sie bauen derzeit eine Geschäftspräsenz hier auf. Also ein eigenes Büro, Mitarbeiter, Vertrieb usw. Die Headquarter sind ja in Kopenhagen. In Deutschland ist der Standort Heidelberg. Die bauen da noch. Spatenstich war im September. Vor Ort gibt es aber schon Leute. So richtig komplett fertig wird das Gebäude wohl auch erst im August 2025. Das ist zumindest online zu lesen.

Das in Kürze. Die Fragen übersetze ich jetzt und dann bekommen wir schriftlich detaillierte Infos. Ist vielleicht auch ganz gut so anstelle von mündlich.

Viele Grüße

Lotti

 

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr, 1 Monat von Lottilein.
4 Nutzer*innen haben sich für diesen Beitrag bedankt.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 442893

Hallo Lotti,

Danke nochmal für Euer Engagement. Ich hoffe, die Fragen werden dann auch beantwortet.
Was mir noch angesichts der zeitlichen Ansage auf den Nägeln brennt: die Zulassung durch die EMA ist ja eine Sache, aber wie schnell kann dann im Anschluss Ascendis das Medikament wirklich auf den Markt bringen? Gibt es da noch Zwischenschritte oder können die sofort die Produktion hochfahren? Denn auch die Aussagen zur Präsenz in Deutschland sind ja zeitlich noch sehr verhalten. Für uns läuft ja leider die Uhr, daher wäre das schon sehr wichtig, denn mit 2024 sind wir ja bereits im letzten Produktionsjahr von Natpar, wenn das denn alles dabei bleibt.

viele Grüße, Katja

Vanny
2007 Morbus Basedow 2008 Thyreoidektomie 2008 Hypopara

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 443065

Hallo Katja (hypoparakd),

Natpar wird auch noch etwas länger verfügbar sein.
Es wird nur bis Ende 2024 produziert und dann bis es aufgebraucht ist ausgegeben.

Ich vermute aber, dass es in Europa evtl. ähnlich wie jetzt schon in den USA ein EarlyAccessProgramm geben könnte, wo man unter bestimmten Voraussetzung auch schon vor Markteinführung an Transcon kommt.

Aber das ist nur meine Vermutung.

Nicht verrückt machen, die werden uns schon nicht im Stich lassen 🙂

LG, Vanny

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr, 1 Monat von Vanny.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445046

Hallo, da scheint nicht wirklich Interesse zu bestehen seitens Ascendis, unsere Fragen zu beantworten… schade

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr von hypoparakd.
InSeNSU
Moderator
Basedow, Hypoparathyreoidismus

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445208

Hallo Katja,

vielleicht sind unsere Fragen auch ziemlich anspruchsvoll. 😉

-Und wenn wir schon anspruchsvoll sind, sollten wir auch alles korrekt schreiben, es geht nämlich um

TransCon PTH und AscendisPharma (ohne z).

Viele Grüße

Frauke

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  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr von InSeNSU.
    Diese Antwort wurde 3-mal bearbeitet.
InSeNSU
Moderator
Basedow, Hypoparathyreoidismus

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445305

Hallo zusammen,

leider gibt es keine guten Nachrichten:

https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-provides-update-regulatory-reviews-transcon

Zitat der Mitteilung vom 3. April:

„Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has notified the Company that, as part of their ongoing review, the FDA has identified deficiencies in the Company’s New Drug Application (NDA) for TransCon PTH (palopegteriparatide) in hypoparathyroidism that at this time precludes them from holding further discussions about labeling and post-marketing requirements/commitments. The deficiencies were not disclosed in the letter. The FDA also stated that this does not reflect their final regulatory decision on the Company’s application.“

Kurz gesagt: Die amerikanische Arzneimittelbehörde hat Defizite bei dem Präparat gefunden, die allerdings noch nicht im Einzelnen benannt wurden. 🙁

Hoffen wir mal, dass sich die Probleme beheben lassen.

Viele Grüße

Frauke

 

 

 

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  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr von InSeNSU.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445308

Die Frage ist… Sind es Defizite am Medikament selbst oder formale Defizite im Antrag wie z.B. fehlende oder fehlerhafte Angaben o.Ä.?

Fakt ist leider, dass das absolut keine guten News sind… Die Aktien von Ascendis Pharma sind nach dem Investor Call gestern und dieser Pressemitteilung um fast 40% in der Spitze runtergerauscht. Das Unternehmen hat innerhalb weniger Stunden quasi fast die Hälfte ihres Wertes verloren… Da muss also schon etwas im Argen liegen. (Siehe hier: https://www.finanzen.net/aktien/ascendis_pharma_(spons_adrs)-aktie)

Ich hoffe, dass das keine Auswirkungen auf Deutschland bzw. Europa hat. Natpar wurde ja aufgrund Einschreitens der FDA dort auch vom Markt genommen (Stichwort Gummipartikel im Serum), während es in Europa weiterhin verfügbar ist. Aber man wird auch so dringend den amerikanischen Markt brauchen. Ich könnte mir z.B. vorstellen, dass die Produktionsprobleme bei Natpar nur ein vorgeschobener Punkt sind. Es lohnt sich schlicht nicht, nur auf einem Kontinent das Medikament zu vertreiben und gerade Amerika ist der größte „Markt“.

Man versucht in dem Statement auch vieles schön zu reden…. Für uns in Deutschland gibt es aber auch gute Neuigkeiten. Es wird gerade ein Antrag für frühzeitigen Zugang zum Medikament gestellt. Wenn es gut läuft, könnten lt. Mitteilung bereits im 2. Halbjahr die ersten Patienten in Deutschland Transcon PTH bekommen. Man muss natürlich abwarten, an welche Bedingungen das geknüpft ist und welcher Arzt sich dazu hinreissen lässt. Bei den Amis mussten die Patienten bereits vorher z.B. eine Hormonersatztherapie haben.

Naja, warten wir mal ab.. Mehr können wir nicht tun… Für mich als Natpar-Patient liegen nach wie vor sämtliche Hoffnungen auf Transcon PTH

  • Diese Antwort wurde geändert vor 1 Jahr von Paracudus.
    Diese Antwort wurde 2-mal bearbeitet.

Antwort auf: Welche Fragen habt Ihr wegen Transcon?

| Beitrags-ID: 445315

Hallo, ich lese das so, dass es Mängel im Antrag sind, wenn man das übersetzt:

„Diese Mitteilung der FDA bezieht sich auf die Überprüfung unseres Zulassungsantrags, und da die Mängel im Zulassungsantrag in dem Schreiben nicht offengelegt wurden, sind wir bestrebt, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um mehr zu erfahren, sie zu verstehen und sie zu beheben.“

wenn es auch komisch ist , dass dazu die Rückmeldung so spät kommt…

Ansonsten stimme ich zu: die ganze Hoffnung liegt auch bei mir auf dem TransCon PTH

viele Grüße, Katja

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