Randomized controlled trial(RCT)
feststehender Begriff aus dem englischen für eine kontrollierte klinische Studie (controlled trial), in denen die Patienten per Zufall (randomised) in ein oder auch mehrere Gruppen, mit unterschiedlichen Medikamenten/Therapien eingeteilt werden. Meist wird nur die Abkürzung RCT verwendet.
Weiß der Patient nicht, in welcher Gruppe er eingeteilt wurde, so spricht man von einfach-verblindeteten Studien. Wissen Arzt und Patient nicht, in welcher Gruppe der Patient ist, spricht man von doppelt-verblindeteten Studien.
RCTs gelten als Goldstandard in der Evidenzbasierte Medizin (EbM).
accelerated approval
= beschleunigte Zulassung; die accelerated approval durch die us-amerikanische Zulassungsbehörde FDA geschieht, wenn ein beträchtlicher Zusatznutzen vermutet wird. Die Zulassung basiert dabei einzig auf Daten von Surrogatparametern (z.B. Verringerung der Tumorgröße) und nicht auf Patienten relevanten Endpunkten (z.B. Lebensverlängerung oder Reduzierung von Schmerzen).
Die beschleunigte Zulassung bedarf jedoch noch weiterer Phase-IV-Bestätigungsstudien.
Die beschleunigte Zulassung sowie das europäische Pendant das Conditional Marketing Authorisation sind in der Evidenzbasierten Medizin (EbM) umstritten, weil nur Surrogatparameter für die Zulassung herangezogen werden und doppelt-verblindete, randomisierte Studie (RCT) mit der höchsten Evidenz erschwert bzw. unmöglich gemacht werden.
Siehe auch:
- Zulassung von Arzneimitteln (Übergeordneter Beitrag)
- FDA erlaubt Pembrolizumab bei allen soliden Tumoren
- FAQ-Hilfe: EBM - Was sind patientenrelevante Endpunkte?
- Phasen klinischer Studien
Beobachtungsstudie
bei einer solchen Studie wird keine Intervention / Therapie durchgeführt bzw. in einem Kontrollarm durchgeführt. Beobachtungsstudien wie z.B. Registerstudien dienen dazu Fragestellungen zu bilden, die dann in Interventions Studien wie randomisierten Studien (RCT) untersucht werden können, die dann eine höhere Aussagekraft haben.
Das Gegenteil von Beobachtungsstudien sind Interventionsstudien .
Blinded Independent Central Review of Progression(BICR)
in nicht verblindeten randomizierten Studien (RCT) wird versucht den Bias dadurch zu beheben, dass der Progress Zentral und verblindet begutachtet wird. Die Studie Lori E Dodd 2008 kommt zu dem Schluss, dass BICR nicht eine doppelt-verblindete Studie ersetzen kann, als Audit-Tool sei es jedoch nützlich.
Conditional Marketing Authorisation(CMA)
Wenn eine Therapie bei einer schwerwiegenden Krankheit, wo es keine anderen therapeutischen Optionen gibt, einen beträchtlicher Zusatznutzen vermuten lässt, kann die EMA bereits auf Grund der Basis von Phase I und II -Studien eine bedingte Marktzulassung erteilen.
Durch die us-amerikanische Zulassungsbehörde FDA gibt es die beschleunigte Zulassung (=accelerated approval).
Diese beiden Zulassungsverfahren sind in der Evidenzbasierten Medizin (EbM) umstritten, weil nur Surrogatparameter für die Zulassung herangezogen werden und doppelt-verblindete, randomisierte Studie (RCT) mit der höchsten Evidenz erschwert bzw. unmöglich gemacht werden.
siehe auch Zulassung von Arzneimitteln (übergeordneter Beitrag)
DECISION
Name der druch das Pharmaunternehmen Bayer HealthCare durchgeführten randomisierten Studie (RCT) für die Zulassung von Sorafenib (Handelsname: Nexavar) beim radio-refraktären fortschgeschrittenen Schilddrüsenkarzinom (RR-DTC);
siehe
Interventionsstudie(Synonym: Intervention)
versteht man solche Studien bei denen eine Intervention/Therapie stattfindet. Das Gegenteil sind Beobachtungsstudien. Bei Interventionsstudien gibt es zwei Studienarme, einer mit der Intervention/Therapie, der andere ohne bzw. mit einer Standardtherapie. Je nach dem, ob die Teilnehmer der Studie per Zufall (Random) oder per Präferenz zugeordnet werden, spricht man von randomisierte klinische Studien (RCT) oder nicht-randomisierten klinischen Studien.
Propensity Score Matching(PSM)
ist eine statistische Methode, die u.a. bei retrospektiven Studien angewandt wird, um zwei Gruppen nach Merkmalen so zu vergleichen, dass sie das gleiche Risiko für z. B. eine Erkrankung, ein Rezidiv haben. Dadurch versucht man Verzerrungen zu beheben, die dadurch entstehen, dass man bestimmten Patient*innen eher die einen und anderen eher die andere Therapie zukommen lässt. Allerdings können beim PSM nur bekannte Merkmale für das Matching verwandt werden, anders wie bei einer prospektiven verblindeten Studien (RCT), in der auch nicht bekannte Merkmale in die Studie einfließen, und so besser über den Effekt einer Therapie Auskunft geben (siehe auch wikipedia)
Wiki
unter einem Wiki versteht man Webseiten, die gemeinsam bearbeitet werden können. Das bekannteste Wiki ist das Online-Lexikon Wikipedia. Bei Wikipedia kann jede*r die Beiträge bearbeiten, wobei es durchaus Beiträge gibt, die erst nach Sichtung freigegeben werden, z.B. der Beitrag zu Homöopathie , da hier heftige Glaubenskämpfe ausgefochten werden.
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